【目次】
=特集・第65回日本小児神経学会学術集会=
(2023年5月25日~27日,岡山+ライブ配信・6月9日~7月9日,オンデマンド配信)
<シンポジウム15:日本遺伝子細胞治療学会―日本小児神経学会(JSGCT-JSCN)連携シンポジウム難病に対する遺伝子治療実用化への展開>
序論 村松一洋,小野寺雅史
アデノ随伴ウイルスベクターによる遺伝子治療 小坂 仁,中村幸恵
日本における脊髄性筋萎縮症の新生児スクリーニングの費用対効果分析 羽田 明,宇田晃仁
小児神経疾患のアデノ随伴ウイルス遺伝子治療の実際 小島華林
レンチウイルスベクターを用いた造血幹細胞遺伝子治療の現状と課題 小林博司
神経希少疾患に対するアンチセンス核酸医薬開発の展望と課題 中山東城